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Empresa BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) conseguiu gerar receitas significativas com as vendas de seu medicamento aprovado, Voxzogo [vosoritide] no tratamento de pacientes com acondroplasia. A razão foi que conseguiu atingir 900 novos paciente começa no primeiro semestre de 2024 e esse medicamento foi responsável por apresentar forte crescimento. Tanto é verdade que a empresa elevou ligeiramente sua orientação de receita para o ano de 2024. Também contribuíram para o seu crescimento muitos outros medicamentos enzimáticos que também foram aprovados para tratar pacientes com diversas condições.
Esses outros medicamentos ajudaram a crescer 15% no segundo trimestre de 2024, em comparação com o mesmo período do ano passado. Embora a empresa obtenha receitas provenientes de tratamentos aprovados, pode haver uma oportunidade de continuar a aumentar o valor para os acionistas. Como? Bem, isso é porque está a caminho desenvolvendo um medicamento conhecido como BMN351 em um estudo de fase 1/2 para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne [DMD]. Dito isto, os dados deste estudo são esperados até ao final de 2024. O principal aqui é que este primeiro medicamento tem como alvo pacientes com DMD que podem pular 51.
Não só isso, mas como observarei abaixo, esta próxima geração de ASO combina duas maneiras de fazer as coisas [MOA] o que pode melhorar as opções terapêuticas de oligonucleotídeos existentes. De acordo com seu programa de terapia genética para Hemofilia A, o Roctavian é usado para tratar esses pacientes, em diversas áreas. Quer ver primeiro até que ponto pode aumentar as receitas nestas áreas e reduzir custos para obter lucro. Com o aumento significativo das receitas da Voxzogo para o tratamento da acondroplasia e os dados de um estudo de fase 1/2 utilizando BMN351 para pacientes com o exão 51 ignorando a DMD, acredito que os investidores podem beneficiar de quaisquer ganhos potenciais.
Uma surpresa potencial pode dar nova vida aos investidores
O que se deve notar sobre a BioMarin é que ela fez bem ao conseguir a aprovação de vários produtos enzimáticos para o tratamento de pacientes com doenças raras. Também conseguiu obter aprovação regulatória para seus principais produtos Voxzogo e Roctavian. Porém, acredito que pode haver um candidato que possa trazer uma grande surpresa aos investidores. Estou falando sobre o desenvolvimento de oligonucleotídeos antisense da próxima geração [ASO] candidato com o nome BMN351, que está sendo desenvolvido para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne que permite pular 51. Este uso deste ASO de próxima geração está sendo testado em um estudo contínuo de fase 1/2 direcionado a esta população específica de pacientes com DMD .
Antes de continuar com este estudo, e qualquer outra coisa que ajude a sair deste programa, é importante primeiro entender o que é esta doença e quanta oportunidade ela pode ter no seu mercado. Distrofia Muscular de Duchenne é um tipo de distúrbio muscular em que há falta da proteína distrofina, que ajuda a manter os músculos fortes. O que há de errado com a deficiência de distrofina? Bem, isso leva à perda de massa muscular e fraqueza de movimento. Esses pacientes apresentam vários sintomas debilitantes e podem eventualmente acabar em uma cadeira de rodas. Alguns sintomas que esses pacientes com esta doença de perda muscular podem apresentar são os seguintes:
- Incapacidade de andar
- Ele tem dificuldade em acordar
- Dificuldade em subir escadas
- Fraqueza facial está presente
- Não conseguir pular.
Tamanho do mercado global de tratamento de distrofia muscular de Duchenne espera-se que atinja US$ 8,19 bilhões até 2029. Esta é uma enorme oportunidade de mercado, mas como a maioria das empresas de oligonucleotídeos, o objetivo é atingir uma pequena quantidade de DMD. Nesse caso, a empresa pretende usar o BMN351 para atingir pacientes que conseguem pular 51. O que isto significa é ignorar a mutação do éxon do gene problemático e permitir que o corpo produza uma proteína distrofina curta e ativa para restaurar o movimento muscular. Não é uma cura completa para esta doença, mas ajuda muitos pacientes. Dito isto, é dito cerca de 13% dos pacientes com DMD eles podem exceder 51.
Para testar se o BMN351 funcionará como um ASO de próxima geração, ele está sendo testado em um programa contínuo. estudo aberto de fase 1/2, de escalonamento de dose para tratar o salto do exon 51 em pacientes com DMD. Espera-se que um total de até 18 pacientes sejam recrutados para este estudo e serão divididos em vários grupos com diferentes esquemas de dosagem de tratamento. Tal como acontece com todos os estudos de fase inicial, o foco inicial é a segurança, e isto deve ser avaliado mais detalhadamente durante um período de 73 semanas. Outro foco será a forma como o medicamento é absorvido ou digerido no corpo do paciente ou a concentração farmacocinética antes e depois da administração. Mais notavelmente, há dois métodos práticos que vejo, distribuídos neste estudo, que são importantes. Essas outras medidas de resultados são o teste de caminhada de 6 minutos [6MWT] e Triagem Ambulatorial North Start [NSAA] O resultado. Ambas são escalas de pontuação funcional usadas para determinar a gravidade da doença DMD. O objetivo é verificar se um medicamento como o BMN351 realmente ajudará esses pacientes. É aqui que surge uma oportunidade motivacional que pode impulsionar os acionistas. Espera-se que a biotecnologia divulgue os dados deste estudo de fase 1/2 até o final de 2024.
Acontece que já existem oligonucleotídeos aprovados para tratar pacientes com DMD, principalmente EXÔNDIS 51. Em caso afirmativo, como a BioMarin pode se diferenciar deste PMO e de outras terapias de oligonucleotídeos semelhantes? Será feito de uma maneira diferente [MOA] e, esperançosamente, algum tipo de vantagem competitiva no final, como maior segurança ou eficiência. O problema é que o BMN351 foi projetado para atingir o salto do exon 51, visando um novo local intensificador de splicing alternativo. Além disso, modificação genética incluindo a molécula de 5' trietilenoglicol e 5-metilcitosinas para melhorar as propriedades farmacêuticas do medicamento.
Financiar
De acordo com o Arquivamento 10-Q SECA BioMarin Pharmaceutical tinha caixa, equivalentes de caixa e investimentos de US$ 1,78 bilhão em 30 de junho de 2024. Como mencionei anteriormente, a empresa está em uma boa posição porque já está gerando muito caixa para vários produtos aprovados. Muitos desses tratamentos ajudaram a continuar a ver o crescimento das receitas. Considere que no segundo trimestre de 2024, a receita total foi de US$ 712 milhões, o que representou um aumento de 20% ano a ano em comparação com o mesmo período do ano passado.
O que exatamente causou esse crescimento? No entanto, muitos tratamentos comerciais ajudaram nesse crescimento, incluindo tratamentos enzimáticos como: Vimzim, nagalzyme, adlurazyme, brineura e Palynziq. Todos esses tratamentos conseguiram gerar um crescimento de 15% para a empresa no trimestre.
Porém, o tratamento mais importante para isso seria o Voxzogo. Por que é que? Isto se deve principalmente ao grande crescimento que este produto clínico tem visto, superando em muito todos os outros produtos disponíveis. Considere que as vendas deste medicamento aumentaram 62%, para US$ 184 milhões no segundo trimestre de 2024. Outra forma de ver a questão é que houve um aumento de 73%, ano após ano, no número de crianças que receberam este tratamento. As vendas poderão eventualmente subir além dessa faixa? Acredito que sim e isso se deve a duas potenciais oportunidades de expansão. Isso poderia significar finalmente poder usar o Voxzogo [vosoritide] no tratamento de pacientes com hipocondroplasia e baixa estatura idiopática.
Risco nos negócios
Existem vários riscos dos quais os investidores devem estar cientes antes de investir na BioMarin Pharmaceutical. EU o primeiro acidente a consideração pode ser em termos de venda do Voxzogo. Embora tenha havido um grande aumento no número de pacientes que iniciam [nearly 900 in the 1st half of 2024]não há certeza de que esse crescimento continuará no próximo semestre deste ano. Não só isso, mas não há garantia de que o crescimento das vendas de 62% ano após ano será sustentado.
EU segundo risco Podem ser consideradas as possíveis oportunidades de crescimento do Voxzogo, que mencionei acima. Além disso, o objetivo é verificar se esse medicamento pode ser usado para outros tratamentos, como hipocondroplasia e/ou baixa estatura idiopática. Não há garantia de que este medicamento será capaz de passar em todos os ensaios clínicos relacionados com estas indicações, ou que será aprovado para qualquer uma destas indicações no futuro.
EU o terceiro e último perigo a ser considerado será o desenvolvimento do BMN351 para o tratamento de pacientes com DMD, permitindo pular 51 em um estudo de fase 1/2 em andamento. A previsão é que os dados sejam divulgados até o final do ano. Não há garantia de que os resultados que serão divulgados serão positivos, ou que serão suficientes para avançar para a próxima fase dos ensaios clínicos. Além disso, é altamente esperado que o mercado analise este ASO e o compare com outras terapias existentes com oligonucleotídeos que ignoram o exon 51, como EXONDYS 51. Não há garantia de que o BMN351 se mostrará superior a este ou a outro oligonucleotídeo especificamente. abordado nesta população de pacientes com DMD.
A conclusão
A BioMarin tem conseguido proporcionar um forte crescimento de receitas aos seus investidores e acredito que continuará a fazê-lo num futuro próximo. Como indiquei acima, o crescimento não vacilou em nenhum dos seus produtos aprovados saindo do seu pipeline. Todos os tratamentos enzimáticos foram capazes de gerar um crescimento de 15% para a empresa e a Voxzogo continua apresentando o maior percentual, 62% de crescimento ano a ano. Outro retorno potencial para a empresa poderá ser o seu produto de terapia genética Roctavian, que está a desenvolver em termos geográficos e de produção.
O objetivo é focar este produto exclusivamente no tratamento de pacientes com Hemofilia A em determinadas áreas, como: Estados Unidos, Alemanha e Itália. O objetivo é ver se esse tratamento pode fazer pelo menos bem em termos de crescimento dessas áreas específicas. Além disso, a redução das operações nestas áreas significará a capacidade de lucrar com este produto até ao final de 2025. Além disso, reduzindo os custos operacionais da Roctavian em US$ 60 milhões. Acredito que a BioMarin está bem preparada para o longo prazo e continuará a entregar resultados aos acionistas através do crescimento da Voxzogo.
